Технологія редагування геному вперше була застосована для лікування захворювання крові

Технология редактирования генома впервые была применена для лечения заболевания крови

Фахівці з швейцарської біотехнологічної компанія CRISPR Therapeutics спільно з вченими з американської компанії Boston Vertex Pharmaceuticals вперше продемонстрували, що революційна і суперечлива технологія редагування геному CRISPR/Cas9 вперше була з успіхом застосована у пацієнта з виснажливим захворюванням крові. Раніше дана методика використовувалася китайськими медиками для лікування хворих на рак.

Невідомий пацієнт у клінічному випробуванні мав бета-талассемию – спадкове захворювання, яке вимикає важливий ген, перешкоджаючи його здатності виробляти гемоглобін, необхідний для доставки кисню по всьому тілу. Пацієнти з такою недугою змушені все життя робити переливання крові, щоб компенсувати дефект. Але тепер учені спробували вилікувати хворобу, використовуючи експериментальну техніку редагування ДНК CRISPR, щоб знову включити дефектний ген. Фахівці кажуть, що скоро вони зроблять те ж саме з іншим пацієнтом, страждаючим від серповидноклітинної анемії.

Медики сподіваються, що одна ін’єкція нешкідливого вірусу для видалення дефекту і наступна ін’єкція стовбурових клітин для вставки здорової копії гена буде остаточним лікуванням. «Лікування першого пацієнта в цьому дослідженні знаменує собою важливу наукову та медичну віху в зусиллях по реалізації технології CRISPR/Cas9 як терапії нового класу для лікування серйозних захворювань», – говорить Самарт Кулькарни, виконавчий директор компанії CRISPR Therapeutics.

CRISPR/Cas9 – це потужний інструмент, який може виявити дефектні гени і вирізати їх, поставивши на їх місце здорові гени. Сила даного інструмента полягає в певних віруси, які використовуються для розпізнавання і знищення дефектів в організмі на генетичному рівні.

Поділитися з друзями:
Жіночий Світ